Kök Hücre Nakli ile MS Hastalığı Tedavisi

Dünyada 2.3 milyondan fazla kişi MS hastalığıyla yaşıyor. Şu anda, hastalık için tam anlamıyla bulunmuş bir tedaviden söz etmek mümkün değil. Ancak, araştırmacılar bir tedaviye yaklaştıklarına inanıyorlar;  bazı kanserler için kullanılan kök hücre tedavisi tekerlekli sandalyeye bağlı MS hastalarının yeniden yürüyebilmesini sağladı.

MS merkezi sinir sisteminin zayıflatıcı bir hastalığıdır. Bu hastalığın, bağışıklık sisteminin yanlışlıkla beyin, omurilik ve göz sinirlerine hücum ettiği bir otoimmun hastalığı olduğu düşünülmektedir. Daha ayrıntılı bir şekilde belirtmek gerekirse, bağışıklık sistemi hem miyelin’e- sinir liflerini saran koruyucu kılıf- hem de sinir liflerine hücum eder. Oluşan hasar beyin ve omurilik arasındaki iletişimi güçsüzleştirir ve semptomlar doğurur.

MS

MS’in en yaygın semptomları arasında yüzde veya vücudun bir bölgesinde uyuşma ve karıncalanma, yürüme ve denge zorlukları, istem dışı kas kasılmaları, acı, zayıflık, yorgunluk, sersemlik, bilişsel bozulma/zayıflık. Bazı MS hastaları ayrıca konuşma problemleri, nöbet geçirme veya titreme ile karşı karşıya kalabilirler.

Nükseden-iyileşen MS (RRMS – Relapsing-Remitting MS) hastalığın en yaygın formudur. Yaklaşık olarak vakaların yüzde 85’ini oluşturur. RRMS’de hastalar ani alevlenen semptomlarla karşılaşılar, bunu kısmi iyileşme ya da tam iyileşme dönemleri takip eder.

Birincil ilerleyen MS ( PPMS – Primary Progressive MS) tüm vakaların  %10-15’ine karşılık gelir. Ani alevlenen semptomlar yerine, Birincil ilerleyen MS’de (PPMS) hastalar sabit bir şekilde kötüleşen semptomlara maruz kalırlar.

İkinci ilerleyen MS ( SPMS – Secondary Progressive MS) Nükseden-İyileşen MS’ten sonraki aşamada ortaya çıkar, yani semptomların ani alevlenmesi durur ve sabit bir şekilde kötüleşen semptomlar görülür.

Ulusal MS Toplumu’na ( National MS Society ) göre, MS hastalarının yaklaşık üçte ikisi baston ya da koltuk değnekleri yardımıyla olsa da yeniden yürüyebilme kabiliyeti kazanıyor, bazı şiddetli durumlarda ise hasta tekerlekli sandalyeye bağlı yaşamak zorunda kalabiliyor. Birleşik Krallık’tan Holly Drewry (25) de onlardan biri. Kendisine 21 yaşında Nükseden-İyileşen MS tanısı konulan Holly, kızı Isla’yı dünyaya getirdikten sonra durumu kötüleşti ve tekerlekli sandalyeye mahkum oldu. Holly Drewry BBC’ye verdiği röportajda “Bir kaç ay içinde, çok daha kötü oldum. Giyinemez, kendimi yıkayamaz oldum, kızımı taşıyabilecek gücüm dahi yok.” dedi.

Şuanda, Holly  ile aynı kaderi paylaşanlar için durum gayet sevimsiz. MS için şimdilik bir tedavi bulunmuyor, sadece hastalığın sürecini hafifletmeye ya da semptomlarla baş etmeye yardımcı tedavilerden söz etmek mümkün.

Ancak, ön deneme sonuçlarına göre, MS için tedavi ufukta görünüyor olabilir. Söz konusu tedavi şimdiden kimi MS hastalarını yeniden yürümesini sağladı. -Bu hastalara Holly’de dahil-

MS için Kanser Tedavisinden Yararlanılıyor

Denenmekte olan bu çığır açan tedavi Otolog Hematopoetik Kök Hücre Nakli (İng. kısaltması: AHSCT ) olarak tabir ediliyor. Bu prosedür şuanda lösemi, mültipl miyelom gibi kemik ve kan kanserlerini tedavi tedavilerinde kullanılıyor.

AHSCT ile bağışıklık sisteminin  miyelin ve hücre liflerine hücum etmesinin engellenerek yeniden yüklenmesi hedefleniyor.

İlk olarak, Hematopoetik Kök Hücreleri kemik iliğinden ya da kandan toplanıyor; ve ihtiyaç duyulana kadar donduruluyor. Hematopoetik Kök Hücreleri kemik iliğinde yapılan yetişkin kök hücreleridir. Bunlar kendilerini yenileme kabiliyetine sahiptir ve kanda bulunan farklı hücreler yaparlar.

Sonraki aşamada, beyine ve omuriliğe hücum eden zararlı bütün bağışıklık hücrelerini yok etmek ve temizlemek için hasta yüksek dozda kemoterapiye giriyor.

Hastanın donmuş Hematopoetik Kök Hücreleri eritiliyor ve tekrar hastanın kanına akıtılıyor, burada bu hücreler yeni kırmızı ve beyaz kan hücreleri iki hafta içerisinde yapmaya başlıyorlar. Kana akıtılan Hematopoetik Kök Hücreleri merkezi sinir sitemine zarar verebilecek anormallikler geliştirmediği için, bu hücreleri hastanın kanına tekrardan sokmak bağışıklık sisteminin tekrardan başlatılmasına neden oluyor.

“Bağışıklık sistemi resetleniyor, ve sebep olduğu MS’ten önce bir zamana geri dönmek üzere, yeniden başlatılıyor.” diyor Prof. John Snowden. Kendisi, şuana kadar 20 klinik deneme MS hastasının bu tedaviden yararlandığı Royal Hallamshire Hastanesi’nde uzman hematolog.

Kök naklinden sonra, hastalar 3-4 hafta kadar gözetim altında tutuluyor. Bu zaman zarfında ayrıca iyileşmelerine yardımcı olmak için hastalar antibiyotik alıyorlar ve hastalara kan nakli yapılıyor. 1 ay içinde ise bağışıklık sisteminin yenilenmesi gerekiyor.

Ocak 2015’te, JAMA, MS hastalarının OHKHN tedavisinin ön sonuçlarını yayınladı. – İngilizce sonuçları görüntülemek için: Tıklayın. –

2003-2014 yılları arasında, Birleşik Krallık’tan ve ABD’den araştırmacılar 123 RRMS hastası -RRMS: Nükseden-iyileşen MS- üzerinde ve 28 SPMS hastası – SPMS: İkincil ilerleyen MS- üzerinde tedaviyi uyguladılar. Bütün hastalar 2014’ün haziran ayına kadar takip edildi.

Tedavi uygulanan RRMS hastalarının yüzde 64’ünde engellilik halinde azalma görüldü. 4 yıl boyunca takip edilen hastaların yüzde 80’inde tedavi sonrası bir nüksetmeye rastlanılmadı, ve yüzde 87’inde engellilik halinde kötüleşme olmadığı raporlandı. 

Ayrıca, RRMS’li hastalarda yeni beyin lezyon sayısında bir azalma oluştu. Hastalar buna ek olarak yaşam kalitelerinde gelişme olduğunu bildirdi.

Ancak bulgular SPMS hastaları için ve en az 10 yıl boyunca RRMS hastası olanlar için tedavinin etkisiz olduğunu gösterdi.

Yine de,  OHKHN tedavisi RRMS hastaları için umut vadetmektedir. Tedavi şuanda  MIST olarak adlandırılan, geniş çaplı rastgeleştirilen kontrol denemesinde değerlendiriliyor.

“Mucize” Sonuçlar

MIST denemesi RRMS hastaları arasında AHSCT (OHKHN) tedavisinin uzun dönemli etkilerini gözlemliyor. Şuana dek, 20 RMMS hastası Royal Hallamshire Hastanesi’nde tedavi edildi. Çalışmanın bütün sonuçlarının 2018’e kadar tamamıyla ortaya çıkması beklenmiyor. Ancak bulgular şuana kadar gayet ümit verici.

Bu çığır açan tedavi İngiliz Belgesel Programı BBC Panaroma’da konu edildi. Bu belgeselde hastalar MIST denemesinin hayatlarını nasıl değiştirdiğini ortaya koyuyor.

Holly Drewery bu hastalardan birisiydi. Kendisi, tedaviye başlamasından sonra ne denli harika sonuçlar görmeye başladığını anlatıyor. Tedavi öncesi, hastaneye tekerlekli sandalye ile girmek zorundayken, tedavi sonrası tamamıyla yürüyebiliyordu.

Drewery durumu BBC’ye şu şekilde anlatıyor:

“Evime girdim, Isla’ya sarıldım, ağladım ve ağladım. Bir mucizeydi.”

2 yıl boyunca, Drewery hastalığa ilişkin herhangi bir nüksetme yaşamadı, ve taramalarda MS’e dair herhangi bir işaret göstermedi. Doktorlar Drewery’nin MS hastalığını uykuda olarak tarif ediyorlar. Ancak, bu tedavinin tek ve son olduğuna dair kuvvetli umutlar da taşıyorlar.

Hayat Değiştiren Sonuçlar, Ancak AHSCT Riskler Taşıyor

Kök Hücre Nakli MS tedavisi için hala deneysel aşamada olmasına rağmen, tıp dünyasında sonuçlar büyük bir heyecan yarattı.

Dr. Emma Gray, devam eden araştırmaların kök hücre tedavisinin umut vadettiğini, hayat değiştiren bir etki yarattığının açık olduğunu belirtiyor. Ancak bu tedavinin agresif bir tedavi olduğunu ve ciddi riskler taşıdığını da ekliyor.

Yoğun kemoterapi içerdiğinden dolayı, kısa vadeli risklerin kök hücre tedavisinde diğerlerine nazaran daha büyük riskler taşıdığı belirtiliyor.

Bu tedavinin yan etkileri saç dökülmesi, iç bulantısı ve çok nadir durumlarda gözlenebilen kanser ile ilişkili Kök hücre tedavisi sonucu ölüm. Ancak şu ana kadar tedavi yüzünden bir ölüm ile karşılaşılmadı.

Kaynak:  “Could stem cell transplantation yield a cure for MS?”, 30 Ocak 2016, Medical News Today, H. Whiteman. link: http://www.medicalnewstoday.com/articles/305630.php

Bir Yorum Yazın